项目介绍

我们的这项技术，根据目标基因的序列，通过专业的设计人工合成特定的三重螺旋核酸形成序列(triplex formation oligo, TFO)。该核酸可以通过三重螺旋的结构以 Hoogsteen 或者是 reverse Hoogsteen base pairing 靶向结合目的基因，从而达到基因治疗的效果。相比于以病毒为载体的传统基因治疗模式，该技术具有效率高，特异性强，可选择范围广等优点。特别适用于个体化的治疗模式。而且该技术的生产成本较低，关键在于基因序列的设计。一旦靶基因的序列确定，便可立即合成靶向核酸序列。生产流程较之传统的病毒纯化和包装具有生产简便，选择余地大和高安全性等无法比拟的优势。该技术将会成为下一代基因治疗(gene therapy)的首选模式。

用途：可用于基因治疗任何由基因突变而造成的疾病。特别适用于个体化的医学治疗(personalized medicine)。

产业化前景：由于靶基因可以任意选择，所以该技术的治疗范围相当广泛，可选择的余地也非常大。所以非常有前途，特别适用于一对一的个体化治疗。